L’UOC TCE e Terapie cellulari afferente al Dipartimento di Oncologia Pediatrica e Terapie Cellulari,  è ubicata al secondo piano Presidio Ospedaliero Pausilipon.

Il reparto di degenza è un reparto  a bassa carica batterica, interamente a flusso laminare. La struttura è dotata di n. 7 posti letto, 3 dei quali deputati al trapianto autologo, 3 deputati al trapianto allogenico ed un posto letto dove vengono praticati sia trapianti autologhi che allogenici.

Ogni stanza è dotata di antistanza e bagno individuale nonché di un sistema di telemetria centralizzato.

Attività di trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche (CSE)

L’attività di trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche (CSE) è definita e regolata all’interno dell’ unità funzionale programma di Trapianto che comprende:

1. Unità clinica, identificata nell’UOC Trapianto di Cellule Staminali e Terapie Cellulari. Tale Unità è deputata all’assistenza clinica dei pazienti sottoposti a trapianto di CSE, terapie cellulari (DLI etc ) ed immunoterapia – IEC (i.e. CAR-T). E’ dotata dei requisiti strutturali, tecnologici relativi alla corretta gestione ed assistenza dei pazienti ricoverati per essere sottoposti a trapianto e/o Terapie Cellulari. L’Unità Clinica è inoltre deputata al prelievo di midollo da donatore familiare, che avviene presso le Sale Operatorie del P.O. Pausilipon.
2. Unità di raccolta di CSE da sangue periferico (PB- Peripheral Blood), identificata nel Servizio di Aferesi Terapeutica afferente al SIT.
3. Unità di raccolta di CSE da sangue midollare (BM-Bone Marrow), identifica con l’ UOC TCE e Terapie Cellulari che provvede alla raccolta di CSE Midollari presso le Sale Operatorie.

 Unità di Processazione che si identifica nell’ UOSD Centro di Criopreservazione e Banca regionale di sangue di cordone ombelicale (BA.S.CO)

Certificazioni e Accreditamenti

Il Programma Trapianto CIC 341 dell’AORN Santobono Pausilipon è accreditato ISS CNT (Istituto Superiore della Sanità – Centro Nazionale Trapianti), GITMO e JACIE (Joint Accreditation Committee ISCT-Europe & EBMT) per i trapianti autologhi ed allogenici.

Da luglio 2021 il Programma è Certificato NOVARTIS per la terapia con Chimeric Antigen Receptor T- Cell per la terapia delle Leucemie Acute Linfoblastiche e dei Linfomi Diffusi a grandi Cellule  B

Mission

Obiettivo del Programma Trapianti è quello di fornire assistenza ai pazienti pediatrici affetti da patologie onco-ematologiche quali Leucemie, linfomi, Sindromi Mielodisplastiche  e disordini  ereditari/congeniti (Anemia di Fanconi, Sindrome di Diamond Blackfan, Sindrome di Shwachman, emoglobinopatie quali drepanocitosi e talassemie ed immunodeficienze).

Il trapianto di CSE (TCSE) rappresenta ad oggi un trattamento di cruciale importanza per diverse patologie tra cui neoplasie ematologiche e non ematologiche, immunodeficienze congenite, emoglobinopatie, insufficienze midollari ed errori congeniti del metabolismo, risultando parte integrante del percorso terapeutico per alcune patologie ed unica opzione terapeutica per altre.

Gli attuali approcci trapiantologici possono prevedere la reinfusione di CSE del paziente stesso (trapianto autologo) o di un donatore sano (trapianto allogenico), identificato all’interno del nucleo familiare oppure attraverso i Registri Nazionali e Internazionali dei Donatori di Midollo Osseo e di Sangue Cordonale.

Attività trapiantologiche Aziendali

Il trapianto autologo (auto-TCSE) trova applicazione nelle patologie neoplastiche ematologiche e nei tumori solidi, purché siano radio-chemiosensibili. La maggior parte dei trapianti autologhi (90%) viene eseguita per le emopatie maligne, il restante per i tumori solidi.

In particolare, in eta` pediatrica, il trapianto autologo ha indicazione nel trattamento di diverse neoplasie solide (neuroblastoma, linfoma di Hodgkin, retinoblastoma, sarcomi delle parti molli, tumori cerebrali) rappresentando in alcune condizioni lo standard di cura.  In questo contesto, l’impiego di un trattamento chemioterapico a dosi elevate, seguito dall’infusione di CSE del paziente, precedentemente raccolte e criopreservate, consente di massimizzare l’effetto del trattamento antitumorale, superando le complicanze legate alla tossicità midollare.

Il trapianto allogenico (allo-TCSE) risulta parte integrante del trattamento di neoplasie ematologiche con caratteristiche di particolare aggressività all’esordio (alti rischi) o recidivate dopo trattamenti di prima linea, così come opzione di cura definitiva per numerose patologie non neoplastiche. L’utilizzo di metodiche sempre più sofisticate per l’identificazione di un donatore con la compatibilità migliore, associato a tecniche avanzate di manipolazione cellulare, consentono ad oggi non solo l’impiego di donatori “convenzionali” (fratelli o sorelle compatibili) ma anche di donatori non familiari compatibili o di donatori familiari parzialmente compatibili (aploidentici), rendendo così possibile la realizzazione di una procedura trapiantologica per un numero sempre maggiore di pazienti.

Il miglioramento delle terapie di supporto, associato alla possibilità di utilizzare donatori alternativi, ha fatto sì che il numero di trapianti allogenici effettuati abbia presentato un incremento esponenziale, attestandosi intorno agli 800 trapianti annui in Italia negli ultimi 10 anni.

Nell’ultimo decennio, si è inoltre assistito allo sviluppo di strategie di immunoterapia adottiva, basata sull’infusione di linfociti T patogeno-specifici, così come sull’infusione di linfociti T trasdotti con recettori chimerici (CAR T) in grado di riconoscere specificamente particolari antigeni associati alle cellule tumorali.

Questo tipo di linfociti anti-tumore rappresentano una sorta di rivoluzione nel campo dell’allo-TCSE, in particolare per il trattamento di quei pazienti affetti da tumori non responsivi a terapie citostatiche convenzionali.

Le tipologie di trapianto di CSE allogenico  che vengono praticate presso il nostro centro sono:

• Trapianto da donatore familiare HLA identico
• Trapianto da donatore non familiare da registro
• Trapianto da donatore aploidentico B cell depleted – T alpha/beta depleted (attraverso manipolazione cellulare)
• Trapianto da donatore aploidentico PTCY o non manipolato, con somministrazione di ciclofosfamide post infusione
• Trapianto da cellule di cellule staminali da sangue di cordone ombelicale.

Il Centro ha consolidato negli anni un’expertise nella gestione delle complicanze post trapianto ed in particolare della GVHD, delle complicanze micoangiopatiche e  della Sindrome Venocclusiva Epatica (SOS-VOD).

Nello specifico presso il nostro centro si effettuano procedure Linfofotoaferesi extracorporea (ECP) per il trattamento della GVHD e procedure di plasma-exchange per la gestione delle complicanze microangiopatiche.